Approbations récentes de la FDA en 2023

Jul 09, 2023

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé des médicaments en avril et mai 2023 pertinents pour des conditions souvent traitées par des infirmières praticiennes et des AM. Les approbations incluent des traitements pour la migraine chronique, le diabète de type 1, les cancers du sang, la dyskinésie tardive et la chorée associées à la maladie de Huntington, les symptômes vasomoteurs de la ménopause, la douleur et la fièvre, et la maladie de Fabry.

La FDA a élargi l'approbation de l'antagoniste des récepteurs du peptide apparenté au gène de la calcitonine (CGRP) Qulipta® (atogepant) pour inclure le traitement préventif de la migraine chronique chez l'adulte. Qulipta n'était auparavant approuvé que pour prévenir la migraine épisodique.

L'approbation était basée sur les données de l'étude PROGRESS de phase 3 randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo. Les participants avaient au moins 1 an d'antécédents de migraine chronique avec une moyenne de 19 jours de migraine par mois au départ. Les participants ont été assignés au hasard à l'atogépant 60 mg une fois par jour (n = 262) ou au placebo (n = 259) pendant 12 semaines.

Les résultats ont indiqué que les patients assignés à l'atogépant ont connu une réduction significative par rapport au départ du nombre moyen de jours mensuels de migraine de 6,9 ​​jours par rapport à 5,1 jours chez ceux assignés au placebo (P < 0,001). La proportion de patients obtenant une réduction d'au moins 50 % par rapport au départ du nombre moyen de jours mensuels de migraine était plus élevée dans le groupe atogépant (41 % contre 26 % ; P < 0,001)

Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés étaient la constipation, les nausées et la fatigue/somnolence.

Qulipta est disponible sous forme de comprimés de 10 mg, 30 mg et 60 mg dans des flacons de 30 ; seule la dose de 60 mg est indiquée pour le traitement préventif de la migraine chronique.

La FDA a autorisé la pompe Beta Bionics iLet ACE et le logiciel de décision de dosage iLet pour les personnes de 6 ans et plus atteintes de diabète de type 1. Lorsqu'ils sont associés à un glucomètre continu intégré (iCGM), la pompe et le logiciel iLet ACE forment un système de dosage automatisé de l'insuline appelé iLet Bionic Pancreas.

L'iLet Bionic Pancreas utilise un algorithme adaptatif en boucle fermée ne nécessitant que le poids corporel de l'utilisateur pour le démarrage et aucun paramètre de dosage d'insuline supplémentaire. L'appareil comprend également une nouvelle fonction d'annonce de repas qui permet aux utilisateurs d'estimer la quantité de glucides dans leur repas comme petite, moyenne ou grande. L'algorithme adaptatif apprendra au fil du temps à répondre aux besoins individuels en insuline des utilisateurs.

La FDA a approuvé le système Medtronic MiniMedTM 780G avec le capteur GuardianTM 4 pour les patients âgés de 7 ans et plus diagnostiqués avec un diabète de type 1. L'appareil est conçu pour la surveillance continue de la glycémie en plus d'administrer de l'insuline basale à des débits sélectionnables et d'émettre des bolus d'insuline de correction sans intervention de l'utilisateur.

Grâce à la technologie SmartGuardTM de la société, le MiniMed 780G peut être programmé pour ajuster l'administration d'insuline.

L'approbation était basée sur les données d'une étude à un seul bras qui comprenait 157 participants (âgés de 14 à 75 ans) atteints de diabète de type 1. Le traitement a entraîné une réduction de l'HbA1C et une augmentation de la durée globale d'autonomie par rapport à une période de rodage qui incluait une pompe à capteur avec ou sans gestion prédictive de l'hypoglycémie ou administration automatisée d'insuline basale.

Le MiniMed 780G devrait être disponible cet été avec des précommandes commençant en mai 2023. Les patients utilisant le MiniMed 770G pourront mettre à niveau leur appareil vers le MiniMed 780G à distance sans frais.

Omisirge® (omidubicel-onlv) a été approuvé par la FDA pour une utilisation chez les adultes et les patients pédiatriques âgés de 12 ans et plus atteints d'hémopathies malignes qui doivent subir une greffe de sang de cordon ombilical après un conditionnement myéloablatif afin de réduire le temps de récupération des neutrophiles et l'incidence de l'infection .

Le traitement est une thérapie par cellules progénitrices hématopoïétiques allogéniques modifiées par la nicotinamide dérivée du sang de cordon. Le traitement est administré en une seule dose intraveineuse; chaque dose est spécifique au patient et contient des cellules souches saines provenant d'un donneur allogénique présélectionné.

L'approbation était basée sur les données d'un essai multicentrique randomisé de phase 3 qui incluait des patients âgés de 12 à 65 ans atteints d'hémopathies malignes éligibles à une allogreffe.

Les résultats ont indiqué que 87 % des patients ayant reçu de l'omidubicel seul ont obtenu une récupération des neutrophiles, contre 83 % de ceux ayant reçu une greffe de sang de cordon ombilical standard (UCBT). Des infections bactériennes de grade 2/3 ou fongiques de grade 3 jusqu'au jour 100 suivant la transplantation sont survenues chez 39 % des patients du bras omidubicel-onlv et 60 % des patients du bras UCBT.

Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés étaient les infections, la réaction du greffon contre l'hôte et les réactions à la perfusion. L'étiquetage Omisirge comprend un avertissement encadré concernant le risque de réactions à la perfusion, la maladie du greffon contre l'hôte, le syndrome de prise de greffe et l'échec du greffon. En raison du potentiel d'effets indésirables graves, les professionnels de la santé doivent évaluer les risques et les avantages de l'utilisation du traitement.

Les comprimés à libération prolongée Austedo® XR (deutétrabénazine) ont été approuvés par la FDA pour traiter la dyskinésie tardive et la chorée associées à la maladie de Huntington chez les patients adultes.

Austedo XR est un inhibiteur vésiculaire du transporteur de monoamine 2. La formulation une fois par jour s'est avérée équivalente sur le plan thérapeutique à la formulation deux fois par jour. Contrairement aux comprimés d'Austedo (deux fois par jour), qui doivent être administrés avec de la nourriture, la nouvelle formulation à prise unique quotidienne peut être administrée avec ou sans nourriture.

Austedo XR est fourni en comprimés à libération prolongée de 6 mg, 12 mg et 24 mg dans des flacons de 30 unités. La dose est déterminée individuellement pour chaque patient en fonction de la réduction de la chorée ou de la dyskinésie tardive et de la tolérance.

La FDA a approuvé VeozahTM (fezolinetant) pour le traitement des symptômes vasomoteurs modérés à sévères de la ménopause. Veozah est un antagoniste oral des récepteurs de la neurokinine 3 (NK3) et agit en bloquant la liaison de la neurokinine B sur le neurone kisspeptine/neurokinine/dynorphine pour réguler l'activité neuronale dans le centre de thermorégulation.

L'approbation était basée sur le programme BRIGHT SKY qui incluait les données d'innocuité et d'efficacité des études de phase 3 SKYLIGHT 1 et 2 ainsi que l'étude d'innocuité SKYLIGHT 4. Les études SKYLIGHT 1 et 2 ont évalué l'efficacité et la sécurité du fézolinetant (30 mg et 45 mg) par voie orale une fois par jour chez 1022 femmes (âgées de 40 à 65 ans) présentant des symptômes vasomoteurs modérés à sévères.

Les résultats ont montré une réduction statistiquement significative et cliniquement significative par rapport au départ de la fréquence des symptômes vasomoteurs modérés à sévères avec 45 mg aux semaines 4 et 12. La dose de 45 mg a également été associée à une réduction statistiquement significative par rapport au départ de la gravité des symptômes modérés à sévères. symptômes vasomoteurs sévères (sur 24 heures) par rapport au placebo aux semaines 4 et 12.

Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés avec le fézolinétant étaient les douleurs abdominales, la diarrhée, l'insomnie, les maux de dos, les bouffées de chaleur et l'élévation des transaminases hépatiques.

Veozah est fourni sous forme de comprimés de 45 mg dans des flacons de 30 et 90 unités. Le traitement est pris une fois par jour à la même heure chaque jour.

Caldolor® (ibuprofène ; Cumberland Pharmaceuticals) Injection a été approuvé par la FDA pour le traitement de la douleur et de la fièvre chez les patients pédiatriques âgés de 6 mois et plus. Il s'agit du premier médicament anti-inflammatoire non stéroïdien (AINS) approuvé pour une utilisation chez les patients pédiatriques.

L'approbation était basée sur les données d'essais cliniques qui ont évalué l'innocuité et l'efficacité de cet agent chez les enfants fébriles hospitalisés et les enfants subissant une chirurgie d'amygdalectomie. Une plus grande réduction statistiquement significative de la température a été observée chez les patients pédiatriques ayant reçu Caldolor par rapport à l'acétaminophène ; 74 % des patients traités par Caldolor sont devenus apyrétiques à la fin du premier intervalle posologique.

Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés chez les patients pédiatriques étaient la douleur au site de perfusion, les vomissements, les nausées, l'anémie et les maux de tête. Caldolor doit être dilué avant administration.

Le médicament est également approuvé pour les adultes dans la gestion de la douleur légère à modérée et de la douleur modérée à sévère en complément des analgésiques opioïdes, ainsi que pour la réduction de la fièvre.

La FDA a approuvé Elfabrio® (pegunigalsidase alfa-iwxj) pour traiter les adultes atteints de la maladie de Fabry. Elfabrio est une enzyme hydrolytique lysosomale neutre spécifique aux glycosphingolipides et est internalisée et transportée dans les lysosomes où on pense qu'elle exerce une activité enzymatique et réduit le globotriaosylcéramide (Gb3) accumulé dans les parois des vaisseaux sanguins dans tout le corps.

L'approbation était basée sur les données de 2 essais cliniques : une étude de détermination de dose en ouvert chez des patients qui n'avaient jamais reçu d'enzymothérapie substitutive (ERT) ou qui n'avaient pas reçu d'ERT depuis plus de 26 semaines et avaient un test anti-pegunigalsidase négatif anticorps IgG alfa-iwxj ; et un essai de phase 3, en double aveugle et à contrôle actif chez des adultes expérimentés en ERT diagnostiqués avec la maladie de Fabry.

Dans l'essai de phase 3, les patients ont été randomisés pour recevoir au moins 1 dose de pégunigalsidase alfa (n = 52) ou d'agalsidase bêta (n = 25).

Les résultats ont montré que la pégunigalsidase alfa était non inférieure à l'agalsidase bêta dans le contrôle du déclin de l'eGFR. La pente moyenne estimée du DFGe était de -2,4 et -2,3 mL/min/1,73 m2/an pour la pegunigalsidase alfa et l'agalsidase bêta respectivement. La différence de traitement estimée était de -0,1 mL/min/1,73 m2/an (IC à 95 %, -2,3, 2,1).

Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés étaient les réactions associées à la perfusion, la rhinopharyngite, les maux de tête, la diarrhée, la fatigue, les nausées, les maux de dos, les douleurs aux extrémités et la sinusite.

Elfabrio se présente sous la forme d'une solution sans conservateur dans un flacon unidose. Chaque flacon contient 20 mg/10 ml de pégunigalsidase alfa-iwxj. Le traitement est administré par perfusion intraveineuse toutes les 2 semaines.

1. Qulipta. Renseignements sur la prescription. AbbVie ; 2023. Consulté le 22 mai 2023. https://www.rxabbvie.com/pdf/QULIPTA_pi.pdf

2. La FDA autorise une nouvelle pompe à insuline et un logiciel basé sur un algorithme pour prendre en charge l'administration automatique améliorée d'insuline. Communiqué de presse. Administration américaine des aliments et médicaments. Consulté le 19 mai 2023. https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-clears-new-insulin-pump-and-algorithm-based-software-to-support-enhanced-automatic-insulin-delivery- 301829765.html

3. La FDA approuve le système Medtronic MiniMed™ 780G - la première pompe à insuline au monde dotée d'une technologie de détection des repas avec des corrections automatiques de 5 minutes. Communiqué de presse. Medtronic. 22 mai 2023. https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-medtronic-minimed-780g-system—worlds-first-insulin-pump-with-meal-detection-technology-featuring-5 -minute-auto-corrections-301804565.html.

4. Omission. Renseignements sur la prescription. cellule de gamida ; 2023. Consulté le 22 mai 2023. http://www.gamida-cell.com/wp-content/uploads/Final-edition-PI.pdf

5. Austedo XR. Renseignements sur la prescription. Teva Pharmaceuticals ; 2023. Consulté le 22 mai 2023. https://www.austedo.com/globalassets/austedo/prescribe-information.pdf

6. Veozah. Renseignements sur la prescription. Astellas Pharma Inc. ; 2023. Consulté le 22 mai 2023. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/216578s000lbl.pdf

7. Caldolor. Renseignements sur la prescription. Cumberland Pharmaceuticals ; 2023. Consulté le 22 mai 2023. https://cumberlandpharmaceuticalsinc.gcs-web.com/node/14576/pdf

8. Elfabrio. Renseignements sur la prescription. Chiesi; 2023. Consulté le 22 mai 2023. https://resources.chiesiusa.com/Elfabrio/ELFABRIO_PI.pdf